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Resumo:
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Tratamento "transformador" para doença genética rara ser oferecido no NHS na Inglaterra
Pessoas que vivem com uma forma rara de transtorno ♣ genético do sangue na Inglaterra receberão um tratamento "transformador" no NHS, roleta para treinar real um momento histórico.
Casgevy, que é uma terapia genética ♣ única, foi aprovada para uso no NHS na Inglaterra para pessoas que vivem com uma forma grave de talassemia.
O tratamento ♣ foi aprovado pelo Instituto Nacional para a Excelência roleta para treinar real Saúde e Cuidados (Nice) na quarta-feira, o que significa que cerca ♣ de 460 pacientes atualmente com talassemia dependente de transfusão poderiam ser elegíveis para o tratamento.
A talassemia é o nome de ♣ um grupo de transtornos genéticos do sangue roleta para treinar real que o corpo produz pouca hemoglobina. Affecta aproximadamente 2.300 pessoas no Reino ♣ Unido, a maioria das quais é de origem mediterrânea, asiática ou do Oriente Médio. Muitas pessoas com beta talassemia não ♣ são esperadas para viver além de seus 50 anos.
Casgevy funciona editando um gene nas células-tronco da medula óssea de um ♣ receptor de modo que o corpo produza hemoglobina funcional.
A terapia é esperada ser uma cura de por vida. Em ensaios ♣ clínicos internacionais, 93% dos pacientes com beta talassemia não precisaram de uma transfusão de sangue por pelo menos um ano ♣ após o tratamento.
Um passo à frente na redução das desigualdades roleta para treinar real saúde
Amanda Pritchard, diretora executiva do NHS, disse: "Este é ♣ um momento histórico para as pessoas que vivem com beta talassemia, com uma possível cura para este transtorno debilitante agora ♣ disponível no NHS.
"Ordinariamente, os pacientes experimentam efeitos colaterais dolorosos e passam por transfusões regulares, o que impacta severamente aroleta para treinar real♣ qualidade de vida, mas esta terapia oferece aos pacientes uma vida livre disso, bem como a esperança de viver mais, ♣ o que é verdadeiramente notícia incrível.
"Esta é a última de uma série de terapias genéticas revolucionárias a serem garantidas pelo ♣ NHS England nos últimos cinco anos, trazendo benefício significativo aos pacientes - e graças ao financiamento através do nosso Fundo ♣ de Medicamentos Inovadores, esta terapia única será acelerada para pacientes que possam se beneficiar da nova vida que promete."
Prof Bola ♣ Owolabi, diretora do Programa Nacional de Melhoria das Desigualdades roleta para treinar real Saúde do NHS England, disse: "Este é um passo incrivelmente ♣ emocionante à frente no tratamento da talassemia e poderia mudar radicalmente a vida das pessoas que vivem com uma condição ♣ extremamente dolorosa.
"Estamos comprometidos roleta para treinar real reduzir as desigualdades roleta para treinar real saúde ao rolarmos novos e inovadores tratamentos no NHS para condições, como ♣ a talassemia, que desproporcionalmente afetam pessoas de algumas origens étnicas de minorias."
Uma oportunidade transformadora
Romaine Maharaj, diretor executivo da UK Thalassaemia ♣ Society, disse:
"Com a aprovação do gene terapia para a talassemia dependente de transfusão sob o esquema de acesso gerenciado do ♣ NHS, estamos à beira de uma ruptura revolucionária.
"Este tratamento transformador oferece aos pacientes uma oportunidade de vida-c
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